Kolejny krok w technice manipulacji genami

Badania te mogą pomóc w leczeniu wielu nieuleczalnych dziś chorób

Nasza umiejętność manipulacji genami z roku na rok staje się coraz bardziej zaawansowana. Kolejnego ważnego kroku na te drodze dokonali naukowcy z MIT i Uniwersytetu Harvarda. W pierwszym badaniu zmieniono kolejność atomów DNA, aby przepisać ludzki kod genetyczny i instrukcję życia. W drugim edytowano RNA, czyli kwas rybonukleinowy.

W pierwszym badaniu opracowano narzędzie służące do edycji zasad. DNA budują cztery zasady: adenina (A), cytozyna (C), guanina (G) i tymina (T). Jeżeli jedna z zasad jest w niewłaściwym miejscu, może doprowadzić to do wystąpienia choroby. Naukowcom udało się zamienić jedną zasadę w inną.

"Ciężko pracujemy - mówi prof. David Liu z MIT - i staramy się przetłumaczyć technologię edycji zasad do zastosowań terapeutycznych. Posiadanie maszyny, która jest w stanie zamienić adeninę w tyminę, to tylko początek. Trzeba zrobić wszystko, by taka maszyna była pomocna."

W drugim badaniu skupiono się na RNA. DNA zawiera główny zestaw kodu genetycznego, ale aby komórka mogła z niego korzystać, musi najpierw zostać utworzona kopia RNA. Naukowcy wykorzystali nowatorskie podejście do RNA w celu wyleczenia dziedzicznej formy anemii w ludzkich komórkach.

"Skuteczność korygowania mutacji powodujących choroby jest jednym z głównych celów edytowania genomu - wyjaśnia dr Feng Zhang z MIT. Nasza nowa umiejętność edycji RNA otwiera mnóstwo potencjalnych możliwości."

Oba eksperymenty przeprowadzono na ludzkich komórkach hodowanych w warunkach laboratoryjnych.

(mk)