Nowatorska terapia białaczki odnosi sukcesy

Nigdy wcześniej pacjentom nie podano tak wyraźnie zmodyfikowanych komórek

Lekarze z londyńskiego szpitala przy Great Ormond Street wyleczyli dwie dziewczynki z białaczki przy użyciu genetycznie zmodyfikowanych komórek odpornościowych dawcy, które doprowadziły do remisji choroby. Ten typ białaczki był uznawany dotąd za nieuleczalny.

Dziewczynki miały 11 i 16 miesięcy. W ciągu 28 dni od momentu rozpoczęcia terapii osiągnięto remisję nowotworu. Zespół pod kierownictwem dr Waseema Qasima poinformował, że u dziewczynek nie zaobserwowano komórek rakowych od 18 i 12 miesięcy.

Londyński eksperyment jest wyjątkowy, gdyż nigdy wcześniej pacjentom nie podano tak wyraźnie zmodyfikowanych komórek. Miały one bowiem po 4 zmiany genetyczne wykonane metodą TALEN. Nowatorską terapię przetestowano na dzieciach, gdyż nie mają one wielu komórek odpornościowych, więc łatwiej nad nimi zapanować.

Terapie antynowotworowe z wykorzystaniem limfocytów T (CAR-T) nie są jeszcze komercyjnie dostępne. Liczne testy wykazały, że sprawdzają się one szczególnie w walce z nowotworami krwi. Brytyjscy lekarze sprzedali prawa do terapii firmie Cellectis.

(mk)