Superdrogi lek jest nieskuteczny?

Panobinostat jest droższy niż złoto a nawet niż pluton

Rynkowa cena panobinostatu, nowego środka stosowanego w leczeniu szpiczaka mnogiego wynosi 100 tys. dolarów za gram. Zdaniem niektórych naukowców jest to jednak środek nieskuteczny.

Szpiczak mnogi jest nowotworem układu krwiotwórczego. Objawia się bólami kostnymi, osteoporozą, niewydolnością nerek i licznymi objawami neurologicznymi. Średnia przeżycia w chorobie oscyluje wokół 4,5 roku, a stosowane schematy lekowe pozwalają osiągnąć jedynie chwilową remisję.

Panobinostat został zatwierdzony przez FDA w lutym tego roku. Należy on do grupy leków określanej mianem inhibitorów deacylazy histonowej. W terapii stosuje się go w połączeniu z lekami od dawna wykorzystywanymi do leczenia szpiczaka - bortezomibem i deksametazonem.

Panobinostat powoduje jednak liczne skutki uboczne i jest wysoce toksyczny. Pacjenci zażywający panobinostat borykają się z ostrymi rozwolnieniami oraz arytmią. Co więcej, wykazano, że wśród chorych, którzy go przyjmują, odsetek śmierci spowodowany czynnikami innymi niż progresja choroby, to 7%. Dla porównania, w grupie osób będących na terapii wykorzystującej tylko połączenie bortezomibu i deksametazonu odsetek ten to zaledwie 3%.

Z tego powodu oraz ze względu na zawrotną cenę (sześć tabletek kosztuje 7-8 tys. dolarów) dr Joseph Mikhael stwierdził na międzynarodowym kongresie Lymphoma & Myeloma w Nowym Jorku, że włączanie panobinostatu do leczenia jest nieuzasadnione. Dr Mikhael zwrócił także uwagę na fakt, że efekt terapeutyczny panobistatu jest niewielki. Tylko u 29% pacjentów pojawia się odpowiedź na leczenie.

Zdaniem dr Mikhaela przyszłość leczenia szpiczaka mnogiego leży w przeciwciałach monoklonalnych jak elotuzumab czy przeciwciała anty CD-38. Charakteryzują się one wyjątkowo niską toksycznością i pozwalają na uzyskanie 4-5 dodatkowych miesięcy przeżycia bez dalszej progresji choroby.

(mk)