Udało się wyleczyć białaczkę dzięki przeszczepionym komórkom

Nowa metoda nie przeszła jeszcze prób klinicznych

Roczna dziewczynka z USA została wyleczona z białaczki dzięki eksperymentalnej teorii, która wcześniej testowana była wyłącznie na zwierzętach. Polega ona na przygotowaniu komórek układu odpornościowego w laboratorium i wstrzyknięcia ich pacjentowi. Komórki te potrafią rozpoznawać i niszczyć nowotwór.

Autorami nowatorskiej terapii są pracownicy francuskiej firmy Cellectis, natomiast dla leczenia chorej dziewczynki wykorzystali ją lekarze z University College London oraz Great Ormond Street Hospital.

Komórki układu odpornościowego pobrane od zdrowego dawcy są modyfikowane genetycznie przy wykorzystaniu techniki TALEN (to metoda edycji genów w komórce). Dzięki tym przygotowaniom komórki te mogą rozpoznawać i zabijać raka - normalnie ukrytego dla systemu odpornościowego. W dodatku komórki te są niewidoczne dla silnych leków onkologicznych, które zwykle podczas terapii niszczą organizm pacjenta.

Mała Layla Richards miała wielkie szczęście, ponieważ wcześniej nie przeprowadzono jeszcze żadnych badań klinicznych. Pierwsza faza badań ma ruszyć dopiero w przyszłym roku. Nie jest na razie pewne, że choroba nie pojawi się ponownie.

"To pierwszy przypadek, w którym specjalnie przekonstruowane ludzkie komórki zostały wstrzyknięte innemu pacjentowi - mói prof. Waseem Quasim. Sądzę, że to właśnie ta technologia stanie się podstawą kolejnej generacji terapii onkologicznych. Ma ogromny potencjał we wszystkich chorobach gdzie można pacjentowi podać zmodyfikowane i poprawione komórki. Mogą one mieć możliwości, które teraz możemy sobie tylko wyobrazić."

(mk)