W Instytucie „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka” rozpoczęto innowacyjną terapię

Nusinersen nie jest jeszcze dostępny w Europie

Lekarze z Kliniki Neurologii i Epileptologii w Instytucie „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka" w Warszawie otrzymali zgodę Ministerstwa Zdrowia na rozpoczęcie terapii lekiem, który jeszcze nie został oficjalnie zarejestrowany. Chodzi o leczenie rdzeniowego zaniku mięśni typu I u dzieci lekiem Nusinersen.

Lek podano już dwóm pacjentom, kolejne dzieci otrzymają go na początku przyszłego tygodnia. Na razie nie jest on dostepny w Europie. Firma produkująca lek zadeklarowała, że będzie składała wniosek refundacyjny.

"Dzień rozpoczęcia programu wczesnego dostępu do Nusinersenu w Polsce - mówi Kamila Górniak, założycielka Fundacji SMA - otwiera nowy rozdział w życiu całej społeczności SMA. Od tego momentu możemy mówić, że możemy powstrzymać Rdzeniowy Zanik Mięśni. Jako przedstawiciele tej społeczności, chcemy podziękować Ministerstwu Zdrowia oraz Centrum Zdrowia Dziecka za otwarcie tej możliwości w naszym kraju. Dziękujemy całej społeczności SMA oraz wszystkim, którzy nas wsparli, za zaangażowanie w dyskusję o wczesnym dostępie, która zaowocowała otwarciem programu."

Terapią zostały objęte dzieci, które nie miały szans na podjęcie leczenia SMA w inny sposób. Pierwsza grupa małych pacjentów, którym podawany będzie lek, liczy dziesięcioro dzieci.

„Zdajemy sobie wszyscy sprawę - dodaje prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii - że nie jest to liczba wystarczająca, jednak traktujemy ją jako początek nowych możliwości leczenia SMA. Mamy nadzieję, że uda się nam stopniowo rozszerzać możliwości leczenia dla coraz większej grupy pacjentów, u których terapia ta może się okazać pomocna."

(mk)